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MEDICINA/ Le cellule muscolari degenerano? C’è chi pensa di correggerle

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Per ovviare a questo problema i ricercatori del San Raffaele hanno pensato di creare uno strumento ad hoc, ovvero ridurre la dimensione del gene. Lo scopo sarà quello di poter scegliere solo quelle porzioni di gene fondamentali e ingegnerizzare così il cromosoma in laboratorio. Una volta creato su misura il cromosoma, il passo successivo sarà quello di inserirlo nei mesangioblasti, ovvero le cellule staminali muscolari che vengono trapiantate nel malato per ricostituire il muscolo.

 

La novità di questa ricerca sta nel fatto che, attraverso tale approccio, sarà forse possibile estrarre i mesangioblasti del malato, correggerli attraverso il cromosoma artificiale e poi reimpiantarli nella stessa persona evitando così le complicanze del trapianto come il fenomeno diffuso del rigetto. Il malato verrebbe dunque curato con le proprie cellule opportunamente modificate.

 

 

Al momento il progetto è alla sua prima fase di sperimentazione sui topi. Come spiega però Giulio Cossu, responsabile dello studio: «La terapia con cromosoma artificiale potrebbe essere applicata a qualsiasi paziente ma è lunga, complessa e molto costosa. Noi tutti ci auguriamo che nel frattempo altre terapie geniche più immediate funzionino e, in questo caso, i pazienti che sono eleggibili dovrebbero iniziare il trattamento.


Tuttavia questo approccio terapeutico dà sicuramente speranza a quel 20-25% di pazienti che hanno delle mutazioni meno comuni che rischiano di restare escluse dalle tecniche genetiche oggi in fase di studio. Alla fine di questi tre anni vorremmo poter dimostrare che cellule umane corrette in questo modo sono in grado di formare distrofina in topi distrofici immunodeficienti. Non è pensabile in tre anni andare più lontano di così. Se tutto va bene, ci vorrà almeno il doppio degli anni prima di provare queste cellule sull'uomo».

 



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