Nusinersen/ Approvato il farmaco contro l’atrofia muscolare spinale (SMA) dei bambini: ecco come funziona

- Fabio Belli

Terapia per la SMA, approvato l’uso del farmaco Nusinersen. In 64 giorni è stato dato il via libera, soddisfazione da parte dell’associazione Famiglie SMA per il passo in avanti

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Vaccini, (LaPresse)

Ci potrebbe essere una chance importante e del tutto nuova per i bambini malati di SMA, ovvero l’atrofia muscolare spinale, gravissima malattia genetica che causa l’atrofizzarsi della muscolatura e che colpisce soprattutto a livello infantile. Come riportato dall’ADNKronos, in 64 giorni è stato infatti approvato in Italia il protocollo che permette l’utilizzo del Nusinersen, un farmaco che può rappresentare una vera e propria speranza per ragazzi altrimenti condannati dalla terapia. Eugenio Mercuri, dell’Unità operativa complessa di neuropsichiatria infantile, Policlinico universitario Gemelli di Roma, ha spiegato come la terapia potrebbe essere rivoluzionaria per coloro che sono affetti da SMA: “I risultati clinici confermano l’efficacia e la sicurezza di Nusinersen in un ampio spettro di pazienti affetti da Sma, con miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e nella riduzione del rischio di morte nei bambini.”

L’INCIDENZA DELLA ATROFIA MUSCOLARE SPINALE (SMA)

Esprime soddisfazione anche Daniela Lauro, presidente nazionale dell’associazione Famiglie Sma: “Tutti gli italiani affetti dalla malattia potranno sottoporsi alla cura: è tempo di festeggiare, i risultati clinici ci fanno sperare che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa. E’ l’inizio di un percorso che prevede molte altre tappe da raggiungere.” Eugenio Mercuri spiega nel dettaglio quella che è l’incidenza di una malattia terribile come la SMA: “E’ una malattia che colpisce 1 su 10.000 nati vivi, oltre il 90% dei piccoli, se non trattati, non sopravvive oltre i due anni. Con la terapia non otteniamo gli stessi risultati in tutti. Ma anche non perdere una sola attività è importante, riuscire a rallentare o stoppare la corsa della malattia. Abbiamo potuto osservare per la prima volta che i punteggi clinici dei nostri pazienti cominciavano a salire.” Il Nusinersen può dunque cambiare drasticamente l’approccio clinico e, se i risultati delle sperimentazioni saranno confermati su larga scala, anche aumentare sensibilmente l’aspettativa di vita di chi è affetto da SMA.”

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