KYMRIAH / Approvata terapia anti-leucemia: cellule geneticamente modificate per combattere il tumore

Kymriah: la FDA ha approvato un trattamento che modifica geneticamente le cellule dei pazienti per contrastare il cancro. I suoi risultati sperimentali sono la speranza di milioni di malati.

05.09.2017 - Dario D'Angelo
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Immagine di repertorio (Pixabay)

Si chiama Kymriah e non è il nuovo nome esotico di moda in vista del 2018, ma la speranza per milioni di pazienti che sperano in una cura contro il cancro. Ad approvare il trattamento è stata la Food and Drug Administration (FDA), l’ente governativo statunitense che regolamenta l’entrata in commercio dei farmaci e degli alimenti, dopo che il periodo di sperimentazione del metodo è terminato con risultati incoraggianti. Ma in cosa consiste questa terapia? Per farla semplice si tratta di un metodo di proprietà dall’azienda farmaceutica Novartis in grado di trasformare le cellule dei pazienti in una sorta di “farmaco vitale”, insegnando loro a riconoscere le cellule cattive, quelle del tumore, e a prenderle d’assalto per distruggerle. Come riportato da Les Echos, la prima volta che Kymriah è stato sperimentato è stata su Emily Whitehead, una bambina di 7 anni affetta da leucemia su cui la chemioterapia non faceva alcun effetto. La bambina ha accettato di seguire un trattamento sperimentale presso l’Ospedale Pediatrico di Philadelphia e cinque anni dopo, la ragazza americana è ancora in remissione.

COME FUNZIONA IL TRATTAMENTO

Kymriah è stato sviluppato da un ricercatore della University of Pennsylvania e brevettato dal laboratorio svizzero Novartis per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta, ovvero il più comune cancro del sangue pediatrico negli Stati Uniti, con circa 3.100 nuovi casi diagnosticati ogni anno. A spiegarne il funzionamento è stato Sebastian Amigorena, direttore di ricerca al CNRS e direttore del centro di cancro immunoterapia presso l’Institut Curie: Quando si soffre di leucemia linfoblastica acuta, “i linfociti B prodotti dal midollo osseo proliferano in maniera incontrollata”. Per contrastare questa invasione serve l’intervento di un altro tipo di globuli bianchi, i linfociti T che sono in grado di distruggere le cellule infette. Ed è proprio questo meccanismo che hanno innescato i ricercatori. Come? Per farla semplice i linfociti T vengono estratti dal paziente e manipolati per esprimere un gene specifico. Questi globuli bianchi geneticamente modificati vengono quindi iniettati nuovamente una volta pronti:”Il trattamento è fatto in una dose. Anche dopo che il tumore viene eliminato, le cellule restano nel corpo”, dice il ricercatore.

Ci sono però delle controindicazioni nell’utilizzo di Kymriah. In primo luogo i potenziali effetti collaterali, come crolli repentini della pressione sanguigna e danni neurologici, che hanno spinto l’FDA ad autorizzarne l’utilizzo soltanto da parte di medici formati appositamente e all’interno di strutture attrezzate per trattare eventuali problematiche. L’altra nota dolente è rappresentata dai costi: Kymriah costa 475.000 dollari visto che ha bisogno di essere calibrata su ogni paziente, ma Novartis ha detto che se entro un mese non vi sono dei miglioramenti il pagamento non sarà necessario. C’è da dire che nell”83% dei casi di leucemia linfoblastica acuta trattati con Kymriah la malattia è andata in remissione entro tre mesi. 

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