Leucemia, bimbo curato con la terapia genica/ Roma, primo caso italiano trattato con le cellule riprogrammate

- Emanuela Longo

Leucemia, bimbo curato con la terapia genica: è il primo paziente italiano trattato con le cellule riprogrammate in laboratorio e re-infuse. Ora sta bene ed è stato dimesso.

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Immagine di repertorio (Pixabay)

È stato compiuto a Roma, presso il Bambino Gesù un intervento davvero rivoluzionario in ambito medico e che ha visto protagonista un piccolo paziente di appena 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta e refrattario alle terapie convenzionali. I medici sono riusciti a curare il bambino attraverso la manipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario, rendendole così capaci di riconoscere ed attaccare il tumore. Quella impiegata sul piccolo paziente nell’0spedale romano, come spiega Repubblica.it, prende il nome di tecnologia CarT, un nuovo approccio contro alcuni tumori del sangue e che avrebbe confermato la sua validità non solo in merito al bimbo di 4 anni preso in cura ma anche in riferimento ai dati che in contemporanea sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e che esprimono gli esiti della tecnologia nel lungo termine su 75 pazienti affetti dalla stessa malattia, tra cui anche un bambino italiano. La prima sperimentazione con le cellule CarT è avvenuta nel 2012 negli Usa anche se oggi è oggetto di studio in molte sperimentazioni a livello mondiale. Ma cosa sono esattamente queste cellule? Sarebbero i linfociti T degli stessi pazienti in cura i quali vengono prelevati e modificati geneticamente in laboratorio usando particolari virus in grado di rifornirli di ricettori contro antigeni tumorali aumentandone la loro attività anticancro. Una volta modificate, le cellule vengono nuovamente infuse nei pazienti.

LEUCEMIA: BIMBO DI 4 ANNI DIMESSO DOPO LE DUE RICADUTE

Nel caso del paziente di 4 anni curato presso l’ospedale Bambino Gesù di Roma ed affetto da leucemia linfoblastica acuta, i risultati con le cellule CarT si sono ottenuti dopo aver già subito due ricadute della malattia. La prima era avvenuta dopo essere stato sottoposto a trattamento chemioterapico, mentre la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Il bambino in questione rappresenta il primo paziente italiano curato grazie a questa tecnica rivoluzionaria nell’ambito di uno studio accademico promosso dal Ministero della Salute, Regione Lazio e AIRC. L’infusione delle cellule riprogrammate in laboratorio era avvenuta un mese fa ma solo oggi i medici dell’ospedale romano hanno reso noti i risultati: il piccolo sta bene ed è stato finalmente dimesso in quanto nel suo midollo non sono più presenti cellule leucemiche. Un vero e proprio traguardo nell’ambito della medicina. Come spiega Franco Locatelli, direttore del dipartimento Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù, nel bambino non erano più contemplate altre terapie alternative che avrebbero potuto guarirlo in via definitiva. Grazie all’infusione dei linfociti T modificati, dunque, il bambino oggi sta bene anche se ancora non si ha la certezza assoluta della guarigione, sebbene sia in remissione. “Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l’efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale”, ha proseguito l’esperto.

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