L’agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (Epn) con emolisi con sintomi clinici di elevata attività della malattia, e anche per quei pazienti adulti clinicamente stabili dopo essere stati trattati con eculizumab durante gli ultimi sei mesi. L’annuncio è stato dato durante una conferenza stampa di Alexion Pharma Italy, per fare il punto sui trattamenti attuali e futuri di cura che permettono di migliorare la vita di quelle persone affette da questa malattia emtologica rara. “L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia del sangue ultra-rara, debilitante e potenzialmente fatale – sono le parole Simona Sica, direttore Uoc Ematologia e trapianto di cellule staminali della Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs Ucsc di Roma, riportate dal sito dell’Adnkronos – siamo di fronte a una patologia molto variabile che comporta ritardi nella diagnosi e sintomi che possono cambiare nel tempo. La qualità della vita dei pazienti dipende proprio dai sintomi causati dalla malattia e dalla rapidità con cui viene diagnosticata per essere gestita in modo appropriato”. Di solito questa malattia, definita anche con l’acronimo Epn, colpisce fra le 2 e le 5 persone ogni un milione, e si caratterizza per la distruzione del complemento dei globuli rossi, la cosiddetta emolisi, e per il rischio di coaguli nel sangue, le trombosi, che possono verificarsi in tutto il corpo e portare anche alla morte. Può colpire sia uomini che donne di ogni età, etnia ed origine, senza preavviso, e insorge solitamente attorno ai 30 anni. Spesso e volentieri la patologia non viene riconosciuta, o a volte individuata solamente con cinque anni di ritardo, di conseguenza una diagnosi tempestiva e un trattamento accurato sono fondamentali per questi pazienti. “Tutto ciò che può migliorare la qualità di vita delle persone affette da emoglobinuria parossistica notturna ci fa piacere”, aggiunge Sergio Ferini Strambi, presidente dell’Associazione italiana emoglobinuria parossistica notturna.
Il ravulizumab agisce bloccando la proteina C5, che nell’Epn viene attivata in maniera incontrollata: la somministrazione dura 8 settimane, eliminando la riattivazione dell’emolisi. Fra le controindicazioni di questo farmaco, il fatto che lo stesso, agendo sul sistema immunitario, riduca la capacità di combattere le infezioni, e spesso e volentieri può provocare un’infezione meningococcica, di conseguenza i pazienti trattati col ravulizumab, devono essere vaccinati contro questo tipo di virus. Per quanto riguarda le donne in gravidanza, invece, il trattamento può iniziare solo dopo un’accurata valutazione di rischi e benefici.
EMOGLOBINURIA PAROSSISTICA NOTTURNA, IL TRATTAMENTO CON IL RAVULIZUMAB: IL COMMENTO DELLA PROF. WILMA BARCELLINI
“Per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (Epn) – conclude Wilma Barcellini, dirigente medico di I livello, responsabile dell’Unità semplice fisiopatologia delle anemie, Fondazione Irccs Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano – fino a poco tempo fa la terapia era solo di supporto: trasfusioni, acido folico, la supplementazione con ferro, fino al trapianto del midollo osseo allogenico che è l’unico approccio curativo, ma con un’importante morbilità e mortalità. Oggi, fortunatamente, abbiamo a disposizione un’arma in più: ravulizumab, un nuovo anticorpo monoclonale che può essere somministrato ogni 8 settimane rispetto alla terapia standard eculizumab che richiede un’infusione in ospedale ogni 15 giorni. Dunque, avere a disposizione un farmaco come ravulizumab, che ha un minor carico di trattamento, ma la stessa efficacia e sicurezza, è un importante passo avanti per i pazienti con Epn, ma si tratta di una terapia da fare per tutta la vita”.
