La lotta al cancro continua con il Car-T che si propone come primo ”farmaco” antitumorale a livello immunoterapico. Saranno infatti risvegliate delle cellule già presenti nel corpo e in grado di andare ad attaccare quelle malate. Noto precedentemente come Ctl019 Novartis ha sviluppato il farmaco tisagenlecleucel e ha ricevuto un parere positivo grazie a due precise indicazioni. Della terapia potranno infatti beneficiare sia pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfobrastica acuta e pazienti adulti con un linfoma diffuso a grandi cellule B. Ora sarà importante capire anche come si muoveranno le cose in merito alla disponibilità che proprio il tisagenlecleucel avrà nei vari paesi dove sarà commercializzato. Ci vorrà un po’ di tempo per capire quanto tempo ci vorrà per averne un uso comune negli ospedali, ma un passo determinante verso il futuro è stato fatto. (agg. di Matteo Fantozzi)
I DUBBI: COSTI ECCESSIVI ED EFFETTI COLLATERALI
Grande entusiasmo si è generato in Europa per l’approvazione della terapia cellulare contro il cancro che ha preso il nome di Car-T, dove Car è un acronimo che sta ad indicare “chimeric antigen receptor”, recettori chimerici per l’antigene, e T per appunto i linfociti T del paziente, una delle cellule più importanti del sistema immunitario. Come riportato da TgCom24, però, rispetto a questa nuova terapia vi sono ancora delle perplessità. La prima riguarda i costi: negli Usa, dove questa cura è stata approvata l’agosto dello scorso anno, si spendono 400mila euro per singolo paziente. Ma l’altro dubbio riguarda i potenziali effetti collaterali della terapia, che possono essere anche gravi. Sono già allo studio, però, dei farmaci capaci di eliminarli. Uno di questi è stato descritto dal San Raffaele di Milano su Nature Medicine pochi mesi fa. (agg. di Dario D’Angelo)
MEDICI TRA SPERANZA E CAUTELA
Si chiama Car-T, la nuova tecnica basata che sfrutta le cellule del paziente “addestrate” a riconoscere quelle malate di tumore e ad aggredirle per estirpare il male. La Commissione Europea ha dato il via libera a due nuovi farmaci: il tisagenlecleucel, messo a punto dalla multinazionale Novartis, e l’axicabtagene ciloleucel della Gilead. Ma cosa ne pensano di questa possibile svolta nella medicina i dottori che in breve tempo saranno chiamati a valutare il ricorso a quest’opzione di cura? Come riportato da TgCom24, Andrea Biondi, direttore della Clinica Pediatrica dell’Università di Milano Bicocca, Fondazione Mbbm, ha dosato fiducia e cautela:”Non c’è dubbio che è un nuovo paradigma nell’ambito della medicina perché noi medici siamo abituati a pensare al farmaco come qualcosa che si ordina alla farmacia e la molecola arriva, mentre in questo caso si tratta di una medicina personalizzata, che significa prendere le cellule del sistema immunitario, inviarle alla casa farmaceutica e manipolarle “insegnando” loro a riconoscere il tumore per farle diventare il farmaco. Allo stesso tempo come tutte le novità della scienza va presa con la dovuta cautela per una serie di fattori, dalla tossicità della terapia al costo proibitivo. Ci vorrà una attenta valutazione nel tempo per capire bene l’effettiva portata di questa “rivoluzione”. Detto questo la terapia è un’arma in piu’ contro dei tumori che hanno spesso una prognosi non buona, quindi ben venga”. (agg. di Dario D’Angelo)
LE CELLULE DIVENTANO FARMACO
Oggi in Europa si è aperto un nuovo capitolo nella battaglia contro i tumori, grazie all’approvazione da parte dell’Ema di due terapie basate sulla tecnica Car-T che sfrutta le cellule del paziente “addestrate” per riconoscere quelle malate. Una è stata sviluppata da Novartis, l’altra da Gilead. «Prevediamo che la terapia cellulare diventerà la base del trattamento di tutti i tipi di cancro», ha dichiarato Alessandro Riva, vicepresidente esecutivo di Oncology Therapeutics & Head, Cell Therapy di Gilead. Oggi è stata raggiunta la prima tappa di un viaggio importante. Molti pazienti con forme aggressive di linfoma non Hodgkin non rispondono alle terapie attualmente disponibili o le hanno fallite, quindi hanno una prognosi molto sfavorevole. Queste due terapie rappresentano dunque una nuova opzione terapeutica. «Axicabtagene ciloleucel ha dato risultati eccellenti come dimostrato dai dati che hanno portato all’autorizzazione europea all’immissione in commercio», ha dichiarato Pier Luigi Zinzani, Professore di Ematologia Istituto di Ematologia L. e A. Seràgnoli di Bologna. (agg. di Silvana Palazzo)
LA RIVOLUZIONE SBARCA IN EUROPA
L’immunoterapia contro il tumore sembra essere la strada giusta per riuscire a curare un male che ormai affligge il mondo da troppi anni. La nuvoa cura chiamata “Car T” si serve delle cellule del paziente per “addestrarle” a riconoscere quelle malate e quindi attaccarle. Il tutto è stato effettuato su due neoplasie anche se in via ancora del tutto sperimentale. La prima terapia arriva dirattamente nell’Unione Europea e attira l’attenzione di numerosi studiosi, pronti a reinterpretarla per far sviluppare un nuovo processo in grado di essere efficace nel più breve giro di posta possibile. Nasce così una nuova frontiera della medicina, che basandosi su questi studi prova a sostituire del tutto quello che era il violento approccio della chemioterapia con una soluzione interna atta a creare un’inversione di tendenza per regalare ai pazienti malati di tumore una speranza che si possa considerare finalmente concreta. Serviranno ancora anni di studio, ma la strada intrapresa dalla scienza sembra essere davvero quella giusta. (agg. di Matteo Fantozzi)
SI MUOVE AIFA
La nuova terapia anti-tumorale Car-T approvata dall’Unione Europea e basata sul prelievo dei linfociti T sullo stesso paziente potrebbe rappresentate una svolta nelle lotta ad alcune neoplasie e ora il mondo della scienza si chiede quali saranno i prossimi step, il costo dei farmaci e anche dove sarà sperimentato. Come avviene anche negli altri Paesi europei, in Italia sarà l’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) dovrà cominciare le negoziazioni in merito al prezzo a cui la nuova terapia sarà venduta: ovviamente a influire ci sarà anche il fatto che si tratta del primo trattamento nel suo genere al mondo e quindi sul territorio nazionale andranno anche individuati alcuni centri d’eccellenza che possano eseguire un procedimento che non solo è complesso ma richiede notevoli costi. Come spiegato da membri della stessa Aifa, in attesa di una pronta fine delle suddette negoziazioni, si spera che la terapia Car-T possa essere somministrata gratuitamente in quelli che sono i cosiddetti “casi compassionevoli”. (agg. di R. G. Flore)
ECCO COME FUNZIONA LA TERAPIA
La Car-t therapy, approvata dall’Unione Europea per due neoplasie, consiste nel prelevare i linfociti T del paziente, un tipo di cellule del sistema immunitario, modificandoli affinché riconoscano le cellule tumorali e poi reinfondendoli dopo averli fatti replicare. Liz Barrett, CEO di Novartis Oncology, spiega come questa novità sia un incredibile passo avanti nella lotta contro il cancro: “L’approvazione di tisagenlecleucel rappresenta una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche. Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro, Novartis sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari CAR-T, laddove prima non ne esisteva alcuna”. Peter Bader dell’University Hospital for Children and Adolescents di Frankfurt/Main, che ha coordinato uno degli studi clinici sulla terapia, spiega come la terapia rappresenti un salvavita per i giovani pazienti con LLA che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche. (agg. di Annalisa Dorigo)
LA NOVITÀ DEL CAR-T
Arriva in Europa la prima terapia cellulare per tumori. L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha dato l’ok alla commercializzazione di CAR-T, il primo “farmaco” basato sulla modifica genetica delle cellule T dei pazienti. Il via libera arriva due mesi dopo il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano. Può trattare una tantum due tipi di tumori: la leucemia linfoblastica acuta a cellule B e il linfoma diffuso a grandi cellule B. La terapia è stata sviluppata da Novartis. Ed è arrivata anche l’approvazione di una seconda terapia, axicabtagene ciloleucel, dell’azienda Gilead, per i linfomi diffusi a grandi cellule B. Nel primo caso il trattamento è stato approvato per adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, recidivanti o refrattari. Nel secondo la cura è stata autorizzata per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B nei pazienti pediatrici e fino ai 25 anni di età e per il linfoma diffuso a grandi cellule B negli adulti. Cosa succederà ora? L’Aifa in Italia dovrà negoziarne il costo, come accade per qualsiasi altro medicinale.
CAR-T, IN EUROPA PRIMA TERAPIA CELLULARE PER I TUMORI
Trattandosi di una prima terapia cellulare antitumorale al mondo, l’Aifa dovrà capire quali sono i centri in grado di garantire un trattamento così complesso e costoso, che ha caratteristiche uniche. Serve personale molto competente. La speranza è che si facciano partire anche programmi di accesso gratuiti, i cosiddetti compassionevoli, che possano coprire questo periodo di attesa. Come funziona la tecnologia CAR-T? È un recettore chimerico dell’antigene, una proteina ibrida sintetica – non esiste cioè in natura – che riconosce il tumore e attiva il linfocita T, uno dei componenti fondamentali del nostro sistema immunitario. Si tratta di una tecnica complessa e avveniristica che consiste nell’isolamento dei globuli bianchi, nella selezione dei linfociti T e nell’inserimento al loro interno di un frammento di Dna che reca le informazioni per la produzione della proteina ibrida Car affinché i linfociti T comincino ad esprimerla in superficie. A quel punto le cellule T ingegnerizzate vengono moltiplicate e reinfuse nel paziente.
