Sindrome Wiskott-Aldrich, terapia genica per 8 bimbi/ San Raffaele: “Cura efficace”

- Dario D'Angelo

Terapia genica efficace per la cura della sindrome di Wiskott-Aldrich: ecco i risultati ottenuti grazie ad una squadra di ricercatori italiani.

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(LaPresse)

L’annuncio è arrivato da parte dei vertici dell’Istituto San Raffaele dopo che sulla prestigiosa rivista Lancet Haematology sono stati resi noti i risultati di uno studio in cui una rivoluzionaria terapia genica aiuterebbe a curare la cosiddetta Sindrome Wiskott-Aldrich, attraverso una vera e propria correzione del Dna. “La cura al momento è efficace e sicura, mentre i pazienti stanno bene” hanno spiegato i medici del centro milanese all’avanguardia in riferimento agli otto piccoli pazienti affetti da questa patologia genetica a carico delle cellule del sangue: stando a quanto si apprende, i bimbi avevano tutti un’età compresa tra l’anno di vita a i dodici all’inizio del trattamento e non si tratta solo di italiani ma anche di minori provenienti da altri Paesi tra cui gli stessi Stati Uniti. Grazie tuttavia a questo protocollo sperimentale si è prima prelevato le cellule staminali dal sangue dei pazienti e al loro interno vi hanno inserito una versione sana del gene per poi reinfonderle nuovamente: in questo modo i bambini, al termine del trattamento, non presentano più le infezioni e le continue emorragie di cui la Sindrome è responsabile. (agg. di R. G. Flore)

L’ANNUNCIO DELL’ISTITUTO SAN RAFFAELE

La terapia genica si conferma un’arma importante ed efficace anche per la cura della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una malattia genetica rara e potenzialmente fatale che va a colpire le cellule del sangue. Lo dimostrano i risultati conseguiti da uno studio clinico appena pubblicato su LancetHaematology e coordinato dal dottor Alessandro Aiuti, professore di Pediatria all’Università Vita-Salute San Raffaele nonché vice-direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) presso l’Irccs Ospedale San Raffaele di Milano. Come riportato dal Corriere della Sera, “la malattia è causata da una singola mutazione nel gene che codifica la proteina WASp”. Questa mutazione fà sì che le piastrine e le cellule del sistema immunitario siano presenti in numero ridotto e funzionino male, con gravi conseguenze per i pazienti esposti a “continue emorragie, un rischio maggiore di infezioni, tumori e malattie autoimmuni e infiammatorie, oltre alla presenza cronica di eczemi diffusi sulla pelle”. Finora l’unica soluzione disponibile è il trapianto di midollo da donatore, ma lo studio sulla terapia genica ha aperto nuove prospettive…

SINDROME WISKOTT-ALDRICH

Gli 8 pazienti affetti da sindrome di Wiscott-Aldrich sono stati trattati con successo utilizzando un protocollo di terapia genica messo a punto nei laboratori di SR-Tiget. I ricercatori, spiega Il Corriere della Sera, hanno prelevato dal sangue dei pazienti le cellule staminali e hanno inserito al loro interno la versione corretta del gene che ha subito la mutazione che è causa dei problemi di salute utilizzando un cosiddetto “vettore lentivirale”: si tratta di un virus della famiglia dell’Hiv modificato e reso innocuo in laboratorio. Lo scopo degli studiosi è quello di usare i virus come mezzi di trasporto per trasferire nelle cellule la terapia, ovvero il materiale genetico che contengono. I risultati dell’esperimento sono straordinari, come ha spiegato il professor Aiuti:”Tutti i pazienti coinvolti nel trial clinico- il primo trattato nel 2010 e l’ultimo nel 2015- stanno bene e non presentano più le continue infezioni, i disturbi autoimmuni e infiammatori o le gravi emorragie associate alla malattia. Il loro sistema immunitario è tornato a funzionare e produrre anticorpi. Il numero delle piastrine è aumentato considerevolmente, e anche se rimane inferiore alla norma, consente ai pazienti di fare una vita normale”.

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