Genome editing, scoperta per riparare Dna malato/ “L’arma contro le malattie genetiche”: ecco come funziona

- Niccolò Magnani

Genome editing, scoperta arma di precisione per correggere il Dna malato: cos’è e come funziona la molecola “bisturi” contro le malattie genetiche, i tumori (e non solo)

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Rotavirus

Ne è certo il direttore del Cibio Alessandro Quattrone: il genome editing è la «vera scoperta del secolo in medicina». Dopo lo studio presentato su Nature Biotechnology, gli scienziati italiani hanno depositato il brevetto della molecola bisturi che potrebbe realmente rivoluzionarie il campo dell’editing genomico: «Questa invenzione di Anna e dei suoi collaboratori e colleghi è certo a oggi il contributo più importante che abbiamo dato allo sviluppo di terapie. Mesi fa il gruppo aveva già proposto intelligenti miglioramenti al metodo. Si era parlato di ‘bisturi genomico usa e getta’», spiega ancora Quattrone, sottolineando le potenzialità di evoCas9. Secondo il direttore del centro ricerca, con questa molecola si apre dinanzi alla scienza biotecnologia un utile espediente e allo stesso tempo un “game changer”: «Grazie a questo studio, che si integra perfettamente con il precedente, il genome editing può diventare adulto e il nostro sforzo adesso è far sì che il ritrovato dia frutto, per quanto possibile, in Trentino».

LA SCOPERTA NATA “PER CASO”

Gli scienziati italiani hanno anche spiegato nel dettaglio come è nata la  molecola “bisturi” e anche qui il paradosso salta subito all’occhio: «in realtà la molecola evoCas9 è nata per caso». Secondo infatti la spiegazione fornita dal direttore del centro Cibio all’Università di Trento, il “bisturi genetico” è stata sviluppato sottoponendo Cas9 – una molecola che in pratica riscrive il Dna solamente nel punto stabilito modificando la sequenza genetica – ad una evoluzione in provetta. «Cas9 nasce nei batteri dove la sua imprecisione è un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario contro i Dna estranei che tagliando qua e là inattiva meglio il nemico», spiega Anna Cereseto, che poi aggiunge. «La nostra intuizione è stata di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche, i lieviti, che sebbene semplici sono molto più vicine a quelle umane. Qui l’abbiamo fatta diventare ciò che ci interessa sia: un’arma di precisione che colpisce in un punto e risparmia tutto il resto. Questo renderà il suo impiego nella clinica finalmente sicuro».

IL BISTURI MOLECOLARE, SVOLTA NEL GENOME EDITING

Nuova scoperta importante della scienza genomica, e ancora una volta dall’Italia: nel settore dell’editing genomico, grande scoperta del Cibio Università di Trento che avrebbe scoperto un metodo capace di rendere il genome editing assai preciso nel curare e riparare il Dna malato. In termini “semplici”, tale molecola scoperta e denominata “evoCas9” riuscirebbe ad uccidere come un’arma di precisione solo il Dna malato, lasciando intatto la restante parte. La scoperta pubblicata su Nature Biotechnology potrebbe fungere seriamente per la correzione delle alterazioni presenti ad esempio in malattie genetiche e tumori. Secondo quanto ha spiegato la professoressa Anna Cereseto del Cibio-Center For Integrative Biology (e autrice dell’articolo presentato sulla prestigiosa rivista scientifica), «si tratta di un enzima di affidabilità assoluta, che effettua il cambiamento soltanto nel punto stabilito».

LA FUNZIONE DELLA MOLECOLA BISTURI

Sempre la ricercatrice, assieme al suo vasto gruppo di lavoro, afferma come con questa nuova “arma di precisione” si intende un «metodo sperimentale attraverso cui otteniamo una molecola, evoCas9, davvero precisa nel cambiare il Dna». Si tratta di una scoperta potenzialmente storica nel settore dell’editing genomico e come tutte le novità andrà studiata e verificata ad ampio raggio nei prossimi anni, con i dovuti “piedi di piombo”; secondo lo studio però gli ambiti in cui agirebbe tale “corretto perfetto”, o “molecola bisturi”, non si limiterebbero solo alle malattie genetiche e ai tumori (che già sarebbe un’enorme conquista) bensì si estenderebbero anche ai settori “non medici” del genome editing, come il miglioramento delle piante e degli animali da allevamento. Soddisfatto il direttore del centro Alessandro Quattrone: «L’interesse per questa tecnologia è globale, non è quindi facile trattenerla; stiamo lavorando in molti per partire da casi come questo e fondare il biotech trentino attraendo capitali. È ciò che la nostra Provincia si meriterebbe per aver sempre fortemente creduto nel programma dell’Università che ha generato il CIBIO».

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