Perché l’Agenzia italiana del Farmaco ha deciso di bloccare le cure somministrate ad una bambina di due anni affetta da atrofia muscolare? Ce lo spiega ALESSANDRO NANNI COSTA
Lei si chiama Celeste, ha solo due anni, ed è malata di atrofia muscolare; e, da alcuni mesi, l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha deciso di sospendere le attività del centro degli Ospedali civili di Brescia in cui era sottoposta ad una terapia sperimentale a base di cellule staminali adulte. Lo stop è stato disposto lo scorso 15 maggio in seguito ad un’ispezione congiunta dei Carabinieri del Nas e degli ispettori dell’Aifa nei laboratori dell’ospedale. Il giudice Margherita Bortolaso, tuttavia, il 22 agosto ha deciso, in attesa del pronunciamento definitivo sul ricorso avanzato dai genitori per chiedere la ripresa immediata delle cure mediche, previsto per il 28 agosto, che la terapia venga ripresa. La bambina, anche secondo lei, sarebbe in pericolo di vita. Contestualmente, la Procura della Repubblica di Torino ha chiuso le indagini preliminari sulle attività della Stamina Foundation, che ha preparato la cura di Celeste; i pm hanno indagato 13 persone ipotizzando i reati di somministrazione di farmaci imperfetti, somministrazione di farmaci pericolosi per la salute pubblica, truffa e associazione per delinquere finalizzata a commettere reati. Secondo la magistratura inquirente, inoltre, diversi pazienti avrebbero versato all’Onlus cifre di denaro comprese tra i 30mila e i 50mila euro e alcuni di loro avrebbero presentato degli esposti in Procura. In attesa della sentenza definitiva, abbiamo chiesto ad Alessandro Nanni Costa, direttore generale del Centro nazionale trapianti, di aiutarci comprendere la decisione dell’Aifa.
Come valuta la decisione dell’Agenzia del Farmaco?
Le terapie devono essere, anzitutto, sicure. E se sono state riscontrate anomalie e irregolarità rispetto alla norme volte alla tutela dei pazienti, non si può fare altro che prendere atto del fatto che non aveva altra scelta.
Quali sono gli elementi che orientano i pronunciamenti dell’Aifa?
Agisce, anzitutto, sulla base di normative europee che, in questo caso, disciplinano l’utilizzo di trattamenti cellulari assimilabili all’utilizzo di farmaci.
Perché, in questo caso, la valutazione della vicenda è stata conferita all’Aifa?
Esiste un regolamento emanato dall’Unione europea che l’Italia è obbligata a recepire e che stabilisce quando l’uso delle cellule sia da considerarsi trapianto e quando terapia cellulare. Ci sono regole, in entrambi i casi, che riguardano la qualità e la sicurezza e che sono, per ciascuno di essi, distinte. Per quanto riguarda la vicenda di Brescia, è evidente che si tratti di terapia cellulare avanzata assimilabile all’utilizzo di farmaci; e che, di conseguenza, sia di pertinenza dell’Aifa.
Se si dimostrasse che, effettivamente, il farmaco in questione sortisce effetti benefici per la bambina, l’Aifa dovrebbe fare marcia indietro?
Il problema non si può porre in questi termini. L’Agenzia ha il compito di intervenire in virtù delle condizioni e della alterazioni riscontrate.
Non crede, in ogni caso, che si porrebbe, laddove l’efficacia fosse appurata, un problema di natura etico-giuridica?
Ovviamente, sul piano umano, è facile rendersi conto di come la vicenda della bambina rappresenti una caso particolarmente delicato. Tuttavia, l’Agenzia ha il dovere di agire pensando, anzitutto, alla sicurezza dei pazienti.
Cosa intende?
Per rispondere, è necessario affrontare l’argomento in termini generali. Diciamo che, anzitutto, è necessario dimostrare che la cura non produca danni. L’efficacia di una terapia si dimostra in base a delle regole precise. E, di sicuro, non prendendo in considerazione un singolo caso. Ma attraverso metodologie scientifiche appurate. Tanto più che, molto spesso, le terapie che si avvalevano di cellule staminali sono state oggetto di aspettative eccessive rispetto agli effetti realmente sortiti. Si tratta di un fenomeno ampliamente riconosciuto dalla comunità e dalla letterature scientifica mondiale. D’altro canto, gli effetti riscontrati su singoli pazienti con patologie diverse non sono commisurabili all’effettiva efficacia del farmaco o della terapia utilizzata, ne possono rappresentare un criterio valido per stabilirla.
