La Fda statunitense approva la prima terapia con il Tofersen per i malati di Sla: "farmaco diverso da tutti quelli esaminati in precedenza"
Il farmaco Tofersen potrebbe rappresentare una speranza per i malati di Sla. La statunitense Food and Drug Administration ha infatti approvato l’utilizzo del Tofersen per le persone affette da Sclerosi laterale amiotrofica che presentino la mutazione del gene Sod1. Si tratta del 2-3% di tutti i malati di Sla. Questo farmaco rappresenta la prima terapia per la Sla, un traguardo che potrebbe aprire le porte a un nuovo campo di ricerca e a una speranza che possa coinvolgere tutti i pazienti che soffrono di questa malattia.
La terapia a base di Tofersen è stata messa a punto dalla azienda Biogen e l’Associazionte italiana sclerosi laterale amiotrofica (Aisla) chiede che a tutti i malati di Sla possa essere estesa la possibilità di ricorrere al test genetico. Mario Sabatelli, presidente della Commissione medico-scientifica di Aisla e direttore clinico area adulti del Centro Nemo presso il Policlinico Gemelli di Roma, ha commentato al quotidiano Avvenire che “l’approvazione da parte di Fda, cui speriamo seguirà quella di Ema (Agenzia europea dei medicinali) in tempi brevi non è solo un ‘fatto burocratico’ ma rappresenta un passaggio fondamentale per consentire l’accesso al farmaco a un numero maggiore di ammalati”.
Terapia Tofersen per i malati di Sla: “test genetico può essere cruciale”
Nuova speranza che i malati di Sla, in particolare per i pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica con mutazione del gene Sod1, rappresentata dal farmaco Tofersen. Mario Sabatelli aggiunge che l’approvazione da parte della Food and Drug Administration è avvenuta con il sistema accelerato in quanto “quando una malattia non ha altre opzioni terapeutiche c’è la tendenza della Fda a dare il via libera in attesa di ulteriori dati. Non è certa l’efficacia al 100 per cento, ma in una riunione scientifica degli esperti europei abbiamo constatato che questo farmaco è diverso da tutti quelli esaminati in precedenza”.
Nello specifico, sottolinea l’importanza del fatto che “sia stato valutato positivamente il ruolo di un biomarcatore, i neurofilamenti (una sorta di scheletro delle cellule nervose distrutte) che si trovano nel circolo sanguigno dei malati e che risultavano ridotti dopo la somministrazione del Tofersen”. I dati parlano di circa 120 persone in Italia con mutazione Sla-Sod1. Tuttavia “molti pazienti non conoscono quale sia la loro mutazione: noi spingeremo anche sui neurologi per far sottoporre quante più persone al test, perché il farmaco è più efficace quanto più precocemente si interviene” spiega Sabatelli, ribadendo che “il test genetico può essere cruciale”.
