Tofersen è il primo farmaco che cura Sla: sperimentato anche a Torino. "Rallenta malattia e talvolta la regredisce", fanno sapere i ricercatori, che parlano di risultati straordinari
Una cura efficace contro la Sla. La straordinaria scoperta è stata fatta anche in Italia, più precisamente a Torino. Oggi infatti sono stati pubblicati su New England Journal of Medicine, prestigiosa rivista scientifica mondiale, i risultati dello studio internazionale sul Tofersen, farmaco che ha dimostrato di poter rallentare, e in alcuni casi anche invertire, la progressione clinica della sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Il trattamento si è rivelato efficace nelle persone portatrici della mutazione nel gene SOD1.
La scoperta viene definita «un risultato clinico straordinario, mai osservato precedentemente nel trattamento della SLA». Si tratta di una malattia neurodegeneativa che riduce l’aspettativa di vita e causa una graduale e progressiva disabilità motoria. Non solo l’effettivo positivo del farmaco Tofersen si manifesta nettamente nel corso del primo anno di cure, ma persiste poi nel tempo.
FARMACO CONTRO SLA SOMMINISTRATO CON PUNTURA LOMBARE
Dietro questa scoperta c’è il professor Adriano Chiò, direttore del Centro regionale Esperto per la SLA dell’ospedale Mollette della Città della Salute di Torino, membro del Dipartimento di Neuroscienze “Rita Levi Montalcini” dell’Università di Torino. Il Centro di Torino è stato l’unico in Italia ed uno dei pochi al mondo ad essere stato coinvolto direttamente nella sperimentazione, contribuendo col maggior numero di pazienti rapidi nel mondo.
Il farmaco viene somministrato tramite puntura lombare, un metodo ben tollerato. Il Tofersen, che è un oligonucleotide antisenso (ASO), agisce in maniera selettiva sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. Lo studio ha coinvolto 108 persone affetti da Sla con mutazione nel gene SOD1 divisi in pazienta a rapida e lenta progressione. Ha avuto due fasi: la prima di sei mesi, l’altra è tuttora in corso. I ricercatori hanno osservato una significativa riduzione della proteina SOD1 e dei neurofilamenti nei casi sottoposti a questa terapia innovativa.
