Farmaco blocca malattia come quella di Alfie Evans/ Effetto “clinicamente significativo”, i primi risultati

- Matteo Fantozzi

Nuovo farmaco può bloccare malattie che distruggono il cervello dei bambini come Alfie Evans? Si lavora sulla ceridolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), malattia neurodegenerativa

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Alfie Evans (LaPresse)

Un farmaco capace di bloccare una malattia simile a quella del piccolo Alfie Evans: è questa la nuova speranza che arriva in seguito alla terapia testata anche al Bambino Gesù di Roma. Quella che finora era una patologia estremamente rara e senza una terapia, con i nuovi test in corso potrebbe finalmente essere non solo contrastata ma forse, un giorno, addirittura sconfitta. E’ questa la speranza che si cela dietro il nuovo farmaco e che potrebbe ridare il sorriso a tanti piccoli pazienti colpiti dalla malattia neurodegenerativa che porta alla distruzione del loro sistema nervoso centrale, come accaduto al piccolo Alfie. Quattro i centri internazionali in cui 23 bambini sono stati sottoposti alla terapia sperimentale e tra questi anche l’ospedale pediatrico romano. Lo studio ha avuto una durata di tre anni ed ha visto l’attuazione della fase 1 relativa alla somministrazione di un farmaco negli umani. Sei i bambini coinvolti nell’ospedale italiano. Il principio attivo contenuto nel nuovo farmaco infuso a livello cerebrale si chiama cerliponase alfa ed andrebbe a sostituire l’enzima carente in persone affette da CLN2. I primi risultati dopo il trial sono stati eccellenti poiché l’87% dei bambini che si sono sottoposti alla sperimentazione non hanno perso l’attività motoria né del linguaggio come invece accade nella naturale evoluzione della malattia. Per tale ragione gli esperti hanno parlato di effetto della terapia “clinicamente significativo”. (Aggiornamento di Emanuela Longo)

IL COMMENTO DELL’ESPERTO NICOLA SPECCHIO

Notizia importante per la neurologia infantile che arrivano dal Bambino Gesù dove è stato testato un farmaco che blocca le malattie neurodegenerative simili a quella che ha colpito Alfie Evans. Nicola Specchio, Responsabile di Epilessie rare e complesse dell’ospedale Bambino Gesù, ha parlato come riportato da La Repubblica online: “È stato dimostrato che questo farmaco può arrestate la progressione della malattia, ma non ristabilire purtroppo le condizioni neurologiche del bambino. Per garantire ai pazienti una qualità della vita ottimale è quindi fondamentale che la diagnosi sia precoce”. Parole importanti che riportano in auge sicuramente la prevenzione. L’obiettivo deve essere quello di diagnosticare il problema il prima possibile per evitare che questo vada a creare dei danni seri al sistema nervoso del bambino in questione. (agg. di Matteo Fantozzi)

FARMACO CHE BLOCCA LE MALATTIE NEUROGENERATIVE DEI BAMBINI

Pare sia stato scoperto un farmaco che blocca le malattie neurodegenerative nei bambini come quella che ha portato alla morte il piccolo Alfie Evans. Come riporta il portale online de La Repubblica infatti la ceriodolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2) potrebbe essere bloccata. Questa patologia porta alla distruzione del sistema nervoso centrale, rendendo ovviamente impossibile la vita per chi ne viene colpito. La sperimentazione è stata condotta su ventitré bambini in quattro centri internazionali tra cui appunto il Bambino Gesù di Roma. I risultati poi sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. Non è una cosa ovviamente lanciata così all’improvviso, ma uno studio preciso che va avanti da tre anni e che ha visto diverse fasi alternarsi fino ad arrivare ad oggi quando davvero potrebbe cambiare tutto nella storia della neurologia infantile.

LA VICENDA CHE HA COMMOSSO IL MONDO

La storia di Alfie Evans ha commosso il mondo, lasciando tutti di stucco. I genitori hanno lottato contro uno Stato che ha preso decisioni per loro, con tante proteste ma alla fine purtroppo nessun lieto fine. Il bimbo era affetto da una malattia neurodegenerativa e i genitori volevano portarlo da Liverpool a Roma per sottoporlo a delle cure all’avanguardia all’Ospedale Bambino Gesù di Roma. A pochi giorni dalla morte di Alfie Evans aumenta il rammarico per questa notizia che ci parla di una svolta nella storia della medicina pediatrica. Alcuni test sono partiti anche al Bambino Gesù stesso dove potrebbe davvero farsi la storia e riuscire a superare un problema che affligge bambini di tutto il mondo. Di certo per il povero Alfie Evans non c’è più nulla da fare, ma sicuramente proprio il grandissimo dolore per la sua scomparsa può essere un motivo per cercare una soluzione nel modo più rapido possibile.

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