Una terapia cellulare sperimentale per il morbo di Parkinson aumenta le speranze dei pazienti. Lo studio, come riportato dal Guardian, è soltanto alla fase 1, ma i risultati sono molto interessanti, soprattutto in virtù del fatto che sono trascorsi decenni di battute d’arresto nella ricerca di un trattamento efficace. Il farmaco utilizzato è il Bemdaneprocel, che è stato sviluppato da BlueRock Therapeutics, una filiale della società farmaceutica Bayer. La sua somministrazione si è dimostrata finora sicura, priva di effetti collaterali rilevanti e soprattutto efficace.
Essa prevede l’iniezione nel cervello di neuroni produttori di dopamina coltivati in laboratorio da cellule staminali embrionali umane. La speranza è che queste cellule sostitutive si integrino con i circuiti cerebrali esistenti e invertano gli effetti della malattia. Gli esami effettuati sui dodici pazienti che si sono sottoposti alla sperimentazione hanno evidenziato che ciò è avvenuto. Lo studio non è stato progettato per dimostrare nei dettagli l’efficacia del trattamento, ma i pazienti hanno mostrato alcuni miglioramenti nei sintomi e quelli che hanno ricevuto la dose elevata hanno manifestato gli effetti maggiori.
Parkinson, si studia nuova terapia: cos’è il Bemdaneprocel e perché serve prudenza
Claire Bale, direttrice associata della ricerca presso Parkinson’s UK, ha commentato con entusiasmo la nuova terapia contro il morbo a base di Bemdaneprocel. “È un’ottima notizia, in particolare il fatto che siano in grado di andare avanti con la fase 2 così rapidamente, ed è bello vedere dalle scansioni cerebrali che sembra che gli innesti di neuroni produttori di dopamina coltivati in laboratorio da cellule staminali embrionali umane stiano sopravvivendo nel cervello dei pazienti”.
Nonostante ciò, l’esperta è prudente nell’attendere le successive fasi prima di cantare vittoria. “Uno studio a doppio cieco (in cui viene impedito ai pazienti coinvolti di conoscere informazioni che potrebbero portare a effetti di aspettativa che invalidano i risultati, ndr) è essenziale per confermare l’efficacia del farmaco, poiché l’effetto placebo è stato un fattore di confusione particolarmente forte negli studi sulla malattia di Parkinson”, ha sottolineato. Il motivo è da ricondurre al fatto che sentirsi eccitati e pieni di speranza può innescare un rilascio di dopamina, la sostanza chimica che viene esaurita a causa della malattia, e dunque portare a dei miglioramenti dei sintomi che si rivelano soltanto momentanei.
