La terapia genica sembra aver riscosso importanti risultati anche sul fronte della sordità. Grazie infatti ad un nuovo studio condotto a Shanghai, come riporta il China Daily, la perdita dell’udito potrà essere sanata. Per ora le fasi della ricerca sono ai primi studi clinici ma i risultati sembrano già essere promettenti.
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I bambini che infatti hanno partecipato al primo e riuscito studio clinico al mondo di terapia genica per la sordità congenita, sviluppato a Shanghai, sono tutti sani e in grado di conversare nella vita di tutti i giorni. Shu Yilai, direttore del centro di diagnosi e trattamento della sordità ereditaria affiliato all’Ospedale per gli occhi e le orecchie dell’Università di Fudan a Shanghai, ha presentato i dati del primo gruppo di partecipanti allo studio clinico riguardante il farmaco di terapia genica RRG-003, sviluppato da un team guidato da lui, durante la conferenza annuale della European Society of Gene and Cell Therapy tenutasi in Belgio la scorsa settimana.
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PRIMO PASSO NELLA RICERCA CLINICA PER LA CURA DELLA PERDITA DELL’UDITO
La terapia genica applicata a Shanghai sta riscuotendo clamore anche a livello mondiale. I risultati positivi permetteranno infatti anche ad altri ricercatori nel mondo di continuare nel perfezionamento di questa ‘stategia vincente’. “Qualsiasi miglioramento dell’udito di un paziente è una vittoria completa. È straordinario se possiamo fare qualcosa per aiutare i pazienti a ridurre la perdita dell’udito. Comprendiamo che questo è il primo passo nella loro ricerca clinica ed è anche un passo molto importante“. Questo è quanto ha affermato Lawrence Lustig, un rinomato esperto medico specializzato nel trattamento dell’udito e nella ricerca presso l’Università di Columbia negli Stati Uniti.
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L’implementazione della terapia genica citata si rende necessaria alla luce di dati che denotano un’ampia diffusione di casi di sordità congenita soprattutto nei bambini. A livello globale, ci sono fino a 26 milioni di individui con sordità congenita, e in Cina nascono ogni anno circa 30.000 neonati sordi. Gli esperti hanno dichiarato che il 60% di essi è legato a fattori genetici, che danneggiano gravemente lo sviluppo del linguaggio e intellettuale dei bambini, ma ad oggi non esiste una terapia efficace.
Una particolare mutazione genetica, OTOF, è un fattore importante che provoca una grave perdita dell’udito e un disturbo del linguaggio nei bambini. Il farmaco di terapia genica RRG-003 può introdurre geni normali o geni terapeutici nelle cellule bersaglio per compensare o correggere geni difettosi o anormali. Una grande svolta dunque. Attualmente lo studio clinico si sta espandendo per includere più pazienti in questa fase.