Un farmaco salvavita frutto di anni di ricerca potrebbe non essere più disponibile perché la casa farmaceutica che lo distribuisce non lo ritiene remunerativo. Per questo ora Telethon è protagonista di una corsa contro il tempo per produrlo. La terapia innovativa si chiama Strimvelis ed è in grado di curare i bambini che sono affetti da una malattia del sistema immunitario, il deficit di ADA SCID. Siccome si tratta di una malattia rara, perché si verificano 4-5 casi all’anno, il farmaco è poco richiesto. Invece i costi per mantenerlo disponibile sul mercato sono alti. Questa terapia genica, la prima ex vivo al mondo, è stata approvata dall’Agenzia europea per il farmaco (Ema) nel 2016 e sviluppata grazie alla ricerca iniziata e sostenuta da Fondazione Telethon.
Grazie ad essa sette bambini con una diagnosi spietata sono riusciti a guarire. Senza questo farmaco non c’è alternativa per chi soffre di questa malattia. L’ADA SCID comporta la mancata produzione di un enzima che costringe i piccoli malati a vivere in isolamento per non essere esposti ad agenti patogeni. La terapia Strimvelis, come riportato dal Messaggero, usa un vettore virale che corregge il difetto genetico nelle cellule staminali del paziente, quindi inizia a produrre l’enzima mancante e viene ripristinato il corretto funzionamento del sistema immunitario.
STRIMVELIS, LA CORSA DI TELETHON PRODURLO
«Si tratta a tutti gli effetti di una terapia salvavita, per pazienti affetti da questa malattia genetica rarissima non c’è alternativa», ha dichiarato Francesca Pasinelli, direttore generale di Telethon, al Messaggero. Questo farmaco è stato sviluppato del tutto da Telethon, che ha trovato un’azienda farmaceutica che aveva ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio. Ora può essere assunto solo in regime ospedaliero, solo presso l’Istituto San Raffaele di Milano. Inoltre, i pazienti arrivano anche dall’estero. «Effettivamente, mantenere sul mercato un prodotto comporta dei costi e così per ragioni di opportunità la casa produttrice ha deciso di abbandonare la cosiddetta aic, cioè l’autorizzazione all’immissione in commercio. Questa decisione comporta di fatto la sparizione del prodotto», ha ammesso Pasinelli. Questo vuol dire, pertanto, che il farmaco non sia più disponibile per i pazienti che ne hanno bisogno. Il paradosso è che di solito per le malattie rare non ci sono molte cure, ma in questo caso c’è. «Ecco perché senza neanche pensarci abbiamo deciso di farcene carico noi. Adesso diventeremo anche distributori di farmaci, saremo cioè i titolari dell’aic; avremo quindi la possibilità di distribuire il farmaco così come fa un’industria farmaceutica». Gli ostacoli però non mancano.
TELETHON E IL NODO BUROCRAZIA
Infatti, è stata terminata la trattativa con l’azienda per il ritiro dell’autorizzazione all’immissione in commercio. Dunque, ora Telethon sta costruendo la squadra per questa nuova sfida. Di conseguenza, tra pochi mesi il farmaco sarà distribuito da Telethon. «La cessione è già in corso. Intanto abbiamo chiesto all’azienda farmaceutica di continuare a fare la sua parte. Il farmaco continuerà quindi ad essere disponibile», ha garantito Francesca Pasinelli al Messaggero. Un problema di non poco conto è rappresentato dalla burocrazia. La direttrice generale di Telethon parla di «alcuni vincoli ai compensi che dobbiamo rispettare essendo noi enti no profit». Il riferimento è ad una legge sul terzo settore per la quale non si possono superare determinate soglie. «Ma noi dobbiamo fare i conti col fatto che per acquisire competenze necessarie per questo nostro obiettivo bisogna pagare salari di mercato». Quello che servirebbe è una modifica alla legge in vigore, ma uno step di questo tipo comporterebbe un allungamento dei tempi.
